近年來，我國罕見病用藥保障機制逐步建立，部分罕見病用藥進入醫(yī)保目錄，一些地區(qū)將罕見病納入醫(yī)療救助范圍，但目前仍有不少罕見病用藥價格昂貴，影響了患者用藥可及性。如何破解罕見病用藥價格高的難題，成為當下研究的熱點。筆者通過分析罕見病用藥保障現狀及存在的問題，嘗試從加強預防篩查、提升診療能力、加快準入談判等方面提出建議，為提升我國罕見病用藥保障水平提供借鑒。
政策“優(yōu)待”?支持藥品研發(fā)上市
罕見病用藥研發(fā)困難大、流程長、成功率低，全球各個國家和地區(qū)普遍對罕見病用藥的全生命周期給予“優(yōu)待”。如美國《孤兒藥法案》規(guī)定，罕見病用藥獲得孤兒藥資格認定后，可享受申請費用減免、稅收優(yōu)惠、研究方案協助等；日本《罕見病用藥管理制度》對罕見病用藥臨床研究資金資助、藥物注冊優(yōu)先審批、延長再審查期限、臨床藥物研究費用減免稅等多方面進行了規(guī)范，大力支持罕見病藥物研發(fā)。
在我國，罕見病藥物研發(fā)也有各類支持和利好政策。如新修訂《藥品注冊管理辦法》明確將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評審批程序；《中華人民共和國藥品管理法實施條例（修訂草案征求意見稿）》中提出，對批準上市的罕見病新藥，在藥品上市許可持有人承諾保障藥品供應情況下，給予最長不超過7年的市場獨占期，期間不再批準相同品種上市。另外，稅務部門也將一些罕見病用藥納入使用增值稅政策范圍，降低藥品稅負。
這些“優(yōu)待”措施，為罕見病藥物研發(fā)、臨床試驗、注冊審批、市場獨占等提供支持，能夠在一定程度上減輕企業(yè)研發(fā)負擔。
積極探索?減輕患者負擔
為確保醫(yī)保制度公平可及、醫(yī)保基金安全長期可持續(xù)，我國基本醫(yī)保始終堅持“保障基本”的功能定位，納入醫(yī)保支付范圍的藥品必須最大限度地公平可及，這是不可逾越的底線。經過多年努力，我國建起了世界上覆蓋人口最多的醫(yī)療保障網。然而，盡管我國醫(yī)�；鹂傮w規(guī)模較大，人均籌資水平卻不高。《2021年全國醫(yī)療保障事業(yè)發(fā)展統(tǒng)計公報》（以下簡稱《公報》）顯示，城鄉(xiāng)居民醫(yī)保2021年人均籌資僅889元。受新冠肺炎疫情、經濟社會發(fā)展速度等因素影響，基本醫(yī)保籌資增長的可持續(xù)性面臨較大壓力。同時，受人口老齡化、醫(yī)療技術發(fā)展等因素影響，醫(yī)保支出壓力也在不斷加大。因此，罕見病用藥以超高價格進入基本醫(yī)保，在我國現有的經濟發(fā)展水平和保障體制下是行不通的。
我們也看到，一些地方通過普惠型商業(yè)保險、慈善救助等方式，積極探索緩解罕見病治療費用昂貴的途徑。如有的地方將部分造成災難性支出的罕見病家庭納入支出型醫(yī)療救助對象范圍；部分地區(qū)惠民保將罕見病納入保障。然而，這些探索存在受益人群有限、可持續(xù)性不強等問題。
《公報》顯示，2021年全國基本醫(yī)保參保人數達13.6億人，參保率達95%以上�；踞t(yī)保是群眾最主要的保障制度，也是降低群眾看病就醫(yī)費用負擔的重要渠道。近年來，國家醫(yī)保目錄調整進程明顯加快，目錄內罕見病用藥數量不斷增加，同時談判準入的藥品價格大幅下降。2021年7個談判成功的罕見病用藥平均降價65%，其中3款藥物年治療費用從超百萬元降至30萬元以下，原價每針70萬元的諾西那生鈉注射液降至數萬元。相關罕見病患者的經濟負擔明顯下降，用藥人數直線攀升。當然，目前還有個別年治療費用超百萬元的罕見病用藥，由于遠超醫(yī)保基金和患者的承受能力而無法納入醫(yī)保。
平衡三方利益?破解用藥難題
筆者研究發(fā)現，罕見病用藥的研發(fā)成本未必高于普通藥品。企業(yè)多選擇在支付能力更強的歐美國家進行研發(fā)，隨后在發(fā)展中國家上市，基本上市數年內可以收回全部研發(fā)成本�？紤]罕見病群體的特殊性，在發(fā)展中國家仍維持高價分攤研發(fā)費用并不合理。同時，罕見病藥物普遍仿制難，原研企業(yè)利用壟斷地位定出高價追求超額利潤是價格高昂的重要原因。從市場空間看，由于我國人口基數巨大，每年出生人口多，患者絕對數量和長期累積數量并不少，任何一個罕見病的市場容量都應該較為可觀。
我國罕見病患者用藥難題的破解需要平衡患者、企業(yè)、醫(yī)保三方利益，實現患者可負擔、醫(yī)�；鹂沙掷m(xù)、企業(yè)有合理利潤的多方共贏。
相關企業(yè)及時調整市場策略，積極爭取多方共贏。與其他市場相比，我國藥品市場具有人口基數大、基本醫(yī)保目錄統(tǒng)一的特點。特別是國家醫(yī)保局成立后，更加強調戰(zhàn)略購買，著力破解藥品“價格虛高”頑疾，更加強調保障基本，這一趨勢短期內不會改變。建議相關企業(yè)，特別是罕見病藥物企業(yè)認真思考如何順應這個重大轉變，在保持合理收益的基礎上合理定價，積極爭取實現以價換量，實現多方共贏。
確定合理的待遇水平，避免福利化傾向�！敖洕l(fā)展與社會保障是水漲船高的關系”，醫(yī)保部門應立足我國基本國情，在現行政策框架內，盡最大可能與罕見病藥物企業(yè)磋商談判，找到醫(yī)保、企業(yè)、患者三方的利益平衡點。吸取一些國家為了選票搞過度保障，出現“泛福利化”，最終導致社會發(fā)展活力不足的深刻教訓，堅決避免醫(yī)保福利化。
堅持目錄準入談判，引導企業(yè)獲得合理市場回報。牢牢把握“保障基本”的定位，加快醫(yī)保準入談判，積極將符合條件的罕見病治療用藥納入醫(yī)保，同時通過“雙通道”機制、價格保密、加強患者精細化管理等方式，最大限度減輕企業(yè)降價顧慮。加強對成功案例的宣傳，引導相關企業(yè)轉變觀念和經營策略，通過進入醫(yī)保目錄實現銷量上升，獲得適宜的市場回報。
探索建立罕見病用藥精細化管理機制，實現“讓信息多跑路，讓患者少跑路”。建立全國統(tǒng)一的罕見病患者登記制度，精準掌握患者信息。打通診斷、治療、藥品供應、醫(yī)保支付之間的信息壁壘，實現無縫銜接、及時響應。利用“雙通道”管理制度，建立患者用藥點對點保障機制，“讓信息多跑路，讓患者少跑路”，實現藥品精準配送、定期供應，最大限度減少中間環(huán)節(jié)和患者的間接費用支出。
提升診療能力，縮短罕見病確診和治療周期。
依托國家建立的區(qū)域醫(yī)療中心，開展罕見病診療能力建設項目，全面提升各區(qū)域罕見病診療能力。發(fā)揮全國罕見病診療協作網作用，由牽頭醫(yī)院通過組織開展培訓和學術會議等方式大力開展醫(yī)務人員培訓，著重提高臨床醫(yī)生識別、診斷、治療罕見病的能力，摸清各地區(qū)罕見病病種、各病種人數、患者居住地、接受診斷治療情況等信息。
加強預防篩查，從根源上減少罕見病風險。
強化病因學研究，掌握發(fā)病規(guī)律和機理，為研究有效的預防和治療手段提供支撐。建立罕見病監(jiān)測機制，開展流行病學研究，加強對重點人群的識別。開展罕見病篩查技術攻關，提升篩查檢測能力，降低成本，通過提供與罕見病相關的孕前、產前和新生兒三級預防篩查，對重點人群開展普查等方式，從源頭上減少罕見病風險。
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