今年以來，國產(chǎn)創(chuàng)新藥發(fā)展迅猛，幾乎每隔一兩個月就有一個新藥獲批上市。但與發(fā)達國家相比，我國新藥研發(fā)仍有較大差距。針對創(chuàng)新藥研究周期長、投入大、風險高、臨床研究資源短缺等問題，我國將實施藥品專利鏈接和專利期限補償制度，為新藥研發(fā)營造良好政策環(huán)境
一直以來，重大疾病患者對抗癌藥物可及、藥價下降、新藥上市的熱切期盼從未消減。為滿足廣大群眾迫切用藥需求，近年來，我國出臺了多項政策鼓勵和加速國內(nèi)外抗癌藥、創(chuàng)新藥上市。在高價原研藥與低價仿制藥的兩難之間，國產(chǎn)創(chuàng)新藥被視為是解決問題的最佳方案。
“今年以來，幾乎每隔一兩個月就有一個我國自主研發(fā)的新藥獲批上市，呈現(xiàn)出一種前所未有的集中爆發(fā)態(tài)勢�！薄爸卮笮滤巹�(chuàng)制”國家科技重大專項技術副總師、中國科學院院士陳凱先表示，盡管國產(chǎn)創(chuàng)新藥發(fā)展迅猛，但與發(fā)達國家先進水平相比，我國新藥研發(fā)仍有較大差距，我國目前絕大部分創(chuàng)新藥物還是在國外發(fā)現(xiàn)的作用機制、作用靶點基礎上研發(fā)出來的。國產(chǎn)創(chuàng)新藥何時能脫離“跟跑”的現(xiàn)狀成為業(yè)內(nèi)關注的話題。
進口藥加速落地
近期，國家醫(yī)療保障局將瑞戈非尼、注射用阿扎胞苷等17種經(jīng)過談判的抗癌藥納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2017年版）》乙類范圍，藥品價格平均降幅達到56%，最高的達到70%。為了讓廣大參保人員及時享受本次國家藥品談判降價的利好新政，北京、江西等省市紛紛按照國家規(guī)定，明確了限定支付范圍、醫(yī)保支付標準和有效期。
以治療直腸癌的靶向藥“西妥昔單抗（愛必妥）”為例，國家談判前個人年均醫(yī)藥費近24萬元，談判后個人年均醫(yī)藥費約10萬元，北京市將其納入門診特殊病報銷后，城鎮(zhèn)職工個人年均負擔將進一步降低到2萬元左右，大大減輕了患者的醫(yī)療費用負擔。
與此同時，境外上市新藥在國內(nèi)加速落地�！敖陙�，我國對境外上市新藥的審批速度明顯提高�！眹宜幤繁O(jiān)督管理局局長焦紅介紹，近10年來，在美國、歐盟、日本上市的新藥有415個，這些新藥中，已在我國上市或申報的新藥有277個，占66.7%。從審批數(shù)量看，近5年平均每年批準進口藥品臨床試驗336件，每年遞增7%；平均每年批準進口藥品上市56件，每年遞增16%；從臨床審批和上市審批的總時限看，我國新藥審批法定時限與發(fā)達國家接近。
為了讓廣大患者盡早用上境外上市新藥，從今年4月12日至今，國家藥監(jiān)局針對國內(nèi)臨床需求，科學簡化審批流程，加快臨床急需的境外上市新藥審評審批工作，共批準7個防治嚴重危及生命疾病的境外新藥上市。比如，預防宮頸癌的九價HPV疫苗、治療丙肝的第三代產(chǎn)品索磷布韋維帕他韋片。
盡管進口藥來勢洶洶，但本土醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新積極性依然很高�！半S著藥品審批制度改革的深入推進，國內(nèi)藥品研發(fā)創(chuàng)新活力得到積極釋放，扶優(yōu)汰劣的效果正在顯現(xiàn)�！眹宜幤繁O(jiān)督管理局藥品化妝品注冊管理司司長王立豐介紹，藥品審批制度改革實施以來，新藥申報占比逐步提升，以化學藥為例，2017年創(chuàng)新藥注冊申請149個品種，其中112個國產(chǎn)品種、37個進口品種，較2016年增長了66%，研發(fā)創(chuàng)新活力進一步釋放。
新藥研發(fā)難度大
創(chuàng)新藥指含有新結構的化合物，且具有臨床價值，主要為國家Ⅰ類新藥。據(jù)統(tǒng)計，今年數(shù)十種獲批上市的國產(chǎn)Ⅰ類新藥中，沒有一個靶點是自主發(fā)現(xiàn)的�！鞍悬c是新藥研發(fā)的基礎，我國創(chuàng)新藥真要有所突破，就要從靶點的發(fā)現(xiàn)做起。”中國科學院院士、四川大學教授魏于全說。
什么是靶點？南京傳奇生物科技公司首席科學官范曉虎介紹，藥物與體內(nèi)生物大分子的結合部位即藥物靶點。藥物作用靶點可以是受體、酶、離子通道、轉運體、免疫系統(tǒng)、基因等，其發(fā)現(xiàn)和驗證是一個非常復雜的過程�！熬拖褚话焰i，要找到與之匹配的一把鑰匙，鑰匙只是插進去還不行，還要能旋轉，在此基礎上合成的小分子化合物才能對疾病有效�！�
創(chuàng)新藥研發(fā)難度之大遠不止于此，新藥研究周期長、投入大、風險高等問題也讓不少藥企望而卻步。據(jù)業(yè)內(nèi)人士透露，一款新藥從開始研發(fā)到獲批上市，必須要經(jīng)過體外，臨床前動物，臨床Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期等一系列研究，10到15年是很正常的時間，花費至少要10億美元。
臨床研究資源短缺，也是制約我國藥品創(chuàng)新發(fā)展的重要原因。數(shù)據(jù)顯示，我國二級以上的醫(yī)療機構已經(jīng)超過1萬家，三級以上的醫(yī)療機構有2000多家，但是現(xiàn)在能做藥物臨床試驗的機構通過認定的只有600多家，能夠承擔I期臨床試驗的機構僅有100多家，這在某種程度上成為醫(yī)藥創(chuàng)新的瓶頸。由于臨床機構還承擔著大量的醫(yī)療任務，如何從中分離出一部分來承擔藥物臨床試驗，顯得尤為重要。
2017年10月，中共中央辦公廳和國務院辦公廳聯(lián)合印發(fā)的《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》明確提出，將臨床試驗機構資格認定改為備案管理，支持臨床試驗機構和人員開展臨床試驗。“在醫(yī)療機構和醫(yī)生緊缺的背景下，將臨床試驗機構資格認定改為備案制，可以減少中間環(huán)節(jié)，有助于提高臨床試驗研究者的積極性，有效緩解醫(yī)療和科研的矛盾，保證臨床試驗質(zhì)量。”王立豐說。
政策保障要持續(xù)
“從長遠來看，創(chuàng)新藥物的研發(fā)能力仍然是企業(yè)核心競爭力所在�！敝袊こ淘涸菏�、中科院上海藥物研究所學術委員會主任丁健在接受經(jīng)濟日報記者采訪時說，做好新藥，光靠企業(yè)和科學家不行，良好的政策環(huán)境至關重要。
效果最為明顯的就是藥品上市許可持有人制度的改變。2015年開始實施的為期3年的《藥品上市許可持有人制度試點方案》明確提出，藥品研發(fā)機構或科研人員取得藥品上市許可及藥品批準文號的，可以成為持有人。這一政策明確了藥品技術的擁有者可以持有批準文號，依法享有藥品上市后的市場回報。
以醋酸卡泊芬凈、吉非替尼為例，若選擇將技術轉讓給藥品生產(chǎn)企業(yè)，技術轉讓費分別為1000萬元、5000萬元，而上市后年銷售額分別為4000萬元、1億元，藥品技術擁有者持有批準文號帶來的市場回報大大高于技術轉讓獲益。
焦紅表示，持有人制度的實施節(jié)約了新藥創(chuàng)制的資金成本和時間成本。研發(fā)主體獲得市場回報后將持續(xù)增加研發(fā)投入，促使科技成果轉化，持續(xù)帶動企業(yè)競爭力的提升以及就業(yè)、消費、稅收的增加，使得醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展活力得到進一步激發(fā)。據(jù)統(tǒng)計，2017年，試點區(qū)域新藥申報量為734件，同比增長31.5%。其中，化學藥品創(chuàng)新藥申請334件，同比增長24.2%；創(chuàng)新生物制品申請90件，同比增長109.3%。
為了持續(xù)推動新藥研發(fā)活力，國家藥監(jiān)局日前已向全國人大常委會做《關于延長授權國務院在部分地方開展藥品上市許可持有人制度試點期限的決定（草案）的說明》，擬將試點期限延長至修改完善后的藥品管理法施行之日。
王立豐透露，為滿足臨床用藥需求，促進和推動醫(yī)藥企業(yè)加大研發(fā)投入，下一步，國家藥監(jiān)局一方面還將調(diào)整進口化學藥品注冊檢驗程序，將所有進口化學藥品上市前注冊檢驗調(diào)整為上市后監(jiān)督抽樣，加快境外新藥上市進程；另一方面，還將實施藥品專利鏈接和專利期限補償制度，促使創(chuàng)新者具有合理的預期獲益，加強知識產(chǎn)權保護，為藥物研發(fā)創(chuàng)新營造良好政策環(huán)境，讓更多創(chuàng)新成果惠及廣大患者。業(yè)內(nèi)專家也表示，近年來，在藥審改革等一系列政策支持下，新藥研發(fā)進入新時期，創(chuàng)新藥正在崛起，相信未來幾年，國內(nèi)創(chuàng)新藥格局將會有較大改觀。
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