兒童健康關(guān)系人口素質(zhì)和社會和諧，但兒童用藥安全問題始終未能得到妥善解決，受到法規(guī)缺失、企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)兒童用藥積極性不高等因素的制約。近日，一則《兒童用藥困境：專屬藥品僅2% 用藥靠猜劑量靠掰》的新聞引發(fā)關(guān)注，折射兒童藥品行業(yè)的困境。
兒童用藥問題已引起國家高度重視。當(dāng)前，兒童藥利好政策頻出，兒童用藥法規(guī)建設(shè)工作已經(jīng)啟動，技術(shù)支撐體系正在完善，制藥企業(yè)兒童用藥研發(fā)生產(chǎn)的積極性不斷提高，兒童用藥注冊、臨床研究、定價(jià)、招標(biāo)、醫(yī)保等方面的激勵政策不斷完善。
需要指出的是，與成人用藥相比，兒童用藥在研發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化方面還存在諸多難點(diǎn)。兒童用藥的處方、工藝相對復(fù)雜，對口感和安全性要求高，對原輔料選擇性及質(zhì)量控制要求較高。同一成分針對不同年齡段的兒童，須進(jìn)行不同劑型、規(guī)格及口味等相應(yīng)的藥學(xué)研究。兒童用藥的研發(fā)是藥品研發(fā)中投入最大、耗時(shí)最長、臨床試驗(yàn)最復(fù)雜的領(lǐng)域之一，研發(fā)成功后，還會面臨市場推廣等難題。
按照國家現(xiàn)行定價(jià)政策，藥物是按其中的有效成分定價(jià)的。在“一品雙規(guī)”的管理制度面前，兒童用藥的劑型和規(guī)格在招標(biāo)時(shí)會受到影響，導(dǎo)致兒童用藥專業(yè)生產(chǎn)企業(yè)的利潤無法與生產(chǎn)同樣品種的成人用藥生產(chǎn)企業(yè)相提并論。兒童藥劑市場份額小，制作工藝比較復(fù)雜，定價(jià)機(jī)制影響了專業(yè)兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)可持續(xù)發(fā)展，進(jìn)而影響兒童用藥的研發(fā)。
同時(shí)，目前國內(nèi)對于兒童進(jìn)行臨床試驗(yàn)缺乏有效運(yùn)行機(jī)制，真正能夠從事兒童臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)屈指可數(shù)。兒童臨床參與人群缺乏，國內(nèi)對公眾進(jìn)行人體臨床試驗(yàn)的教育缺乏，臨床基地進(jìn)行兒童臨床試驗(yàn)的應(yīng)急措施等條件不足，使得兒童臨床研究面臨研究和倫理的兩難境地。
破解兒童藥品的行業(yè)困境，應(yīng)加強(qiáng)對藥品療效的觀察、安全性檢測、不良反應(yīng)信息的收集和分析、健康風(fēng)險(xiǎn)評估、風(fēng)險(xiǎn)防范和處理機(jī)制建設(shè)等，對此國家應(yīng)有相應(yīng)的政策和財(cái)政保障。由政府牽頭，聯(lián)合醫(yī)療機(jī)構(gòu)、制藥企業(yè)、藥品監(jiān)管部門、行業(yè)專家等協(xié)同攻關(guān)，鼓勵對多個兒童專用品種捆綁式申報(bào)，審評部門組織專家進(jìn)行優(yōu)先集中審批，盡快緩解兒童用藥匱乏現(xiàn)狀。在兒童用藥研發(fā)、注冊審評、招標(biāo)、定價(jià)及醫(yī)保等方面給予有力的資金和政策扶持，在全國形成示范效應(yīng)和規(guī)模效應(yīng)。對兒童用藥采用單獨(dú)定價(jià)政策，并取消一品雙規(guī)的處方限制，從根本上改善兒童用藥的可獲得性和用藥安全性。
解決兒童用藥問題是一項(xiàng)長期復(fù)雜的系統(tǒng)工程，涉及研發(fā)、生產(chǎn)、使用、定價(jià)、報(bào)銷、稅收等多個領(lǐng)域、多個部門。政府應(yīng)加強(qiáng)各部門間的溝通協(xié)調(diào)及引導(dǎo)，做好整體規(guī)劃和頂層設(shè)計(jì)。在兒童用藥研究中，審評部門應(yīng)采取早期介入、優(yōu)先審評、多渠道溝通交流、動態(tài)補(bǔ)充資料等方式，建立兒童用藥快速審批程序，將兒童藥物列為最優(yōu)先領(lǐng)域，可以采用混合申請、互認(rèn)、合作評審和豁免等快速通道策略，加快出臺兒童用藥注冊、臨床研究、定價(jià)、招標(biāo)、醫(yī)保等方面的激勵政策，建立優(yōu)先審評機(jī)制、數(shù)據(jù)保護(hù)機(jī)制和資金政策支持機(jī)制。
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