·在臨床試驗(yàn)中難以找到足夠數(shù)量的病例滿足藥品上市的注冊要求，因而延緩上市進(jìn)程；
·藥品上市定價(jià)時(shí)在患者經(jīng)濟(jì)可及性與研發(fā)成本回收之間的兩難：如果國家醫(yī)療保障體系未能對罕見病患者提供足夠的保障，價(jià)格定高了患者無力支付藥品賣不出去，價(jià)格定低了又難以彌補(bǔ)之前的研發(fā)支出。
可以說，供應(yīng)環(huán)節(jié)經(jīng)不起任何風(fēng)波是罕見病用藥可及性風(fēng)險(xiǎn)鏈條的最后一環(huán)。
對于罕見病用藥來說，如何在藥品研發(fā)的積極性、藥品供應(yīng)的穩(wěn)定性、社會(huì)醫(yī)療保險(xiǎn)與患者的可支付能力之間找到一個(gè)平衡，在任何社會(huì)都是藝術(shù)。
4、藥物可及性之道
藥品供應(yīng)保障本是社會(huì)醫(yī)療保障的一部分。每個(gè)社會(huì)問題都有其產(chǎn)生的土壤與演進(jìn)的歷程，而對于社會(huì)問題的解決又從來沒有十全十美的答案。
在推行社會(huì)保險(xiǎn)型醫(yī)療體系的臺(tái)灣，健�；鹪谒幤飞鲜袝r(shí)與生產(chǎn)企業(yè)進(jìn)行報(bào)銷支付標(biāo)準(zhǔn)談判，并對罕見病患者提供更好的費(fèi)用報(bào)銷政策與特殊補(bǔ)貼，以市場為主導(dǎo)提供保障（補(bǔ)需方）。
在推行政府保險(xiǎn)型醫(yī)療體系的香港，財(cái)政撥款給醫(yī)療服務(wù)的提供者醫(yī)管局，由醫(yī)管局進(jìn)行藥品采購招標(biāo)、與藥品生產(chǎn)企業(yè)直接簽訂供應(yīng)合同、并配送到公立醫(yī)院，以政府管理為主導(dǎo)提供保障（補(bǔ)供方）。
與香港和臺(tái)灣相比，我們的經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平?jīng)Q定了社會(huì)財(cái)力相對不足，保障水平相對受限。而我們的醫(yī)療保障方式又始終在兩種制度中徘徊。對于短缺藥品而言，從市場的角度看，企業(yè)的理性選擇是淡出；從政府干預(yù)的角度看，定點(diǎn)生產(chǎn)又難于落地。
在通向藥物可及性的路上，無論如何都繞不過去的問題是如何讓更多藥品生產(chǎn)企業(yè)愿意生產(chǎn)。
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